Un equipo de investigadores de la compañía de biotecnología estadounidense Verve Therapeutics han inyectado un suero de edición de genes en el hígado de un paciente vivo con el objetivo de reducir su colesterol.

La compañía afirma que estas ediciones genéticas podrán reducir permanentemente los niveles de colesterol LDL, una molécula grasa que a niveles excesivos puede conducir a arterias obstruidas.

Verve Therapeutics dosificó a su primer paciente y explicó que fue la primera terapia de edición de base in vivo en llegar a la clínica, un tratamiento potencial para la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH).

Se trata de VERVE-101, el cual consiste en un ARN mensajero editor de base de adenina que Verve ha autorizado de otro desarrollador de terapia de edición de base, Beam Therapeutics, así como un ARN guía optimizado dirigido al gen PCSK9 empaquetado en una nanopartícula lipídica diseñada.

“La dosificación del primer ser humano con un medicamento de edición de base en investigación representa un logro significativo para nuestro equipo y para el campo de la edición de genes”, dijo Sekar Kathiresan, MD, cofundador y director ejecutivo de Verve, en un comunicado de la compañía.

Según explican en el informe, la edición de bases es un método preciso para diseñar sustituciones de bases sin dividir la estructura de doble hélice del ADN.

Así, la tecnología subyacente se desarrolló en el laboratorio del químico de la Universidad de Harvard por David Liu, PhD, quien cofundó Beam con Feng Zhang y Keith Joung a través de una investigación dirigida por los posdoctorados; Alexis Komor y Nicole Gaudelli.

“La dosificación del primer ser humano con un medicamento de edición de base en investigación representa un logro significativo para nuestro equipo y para el campo de la edición de genes”, dijo Sekar Kathiresan, MD, cofundador y director ejecutivo de Verve.