Desde su concepción hace más de cuatro décadas, la terapia génica ha emergido como un campo prometedor en la medicina, especialmente en los últimos años con el desarrollo de nuevas herramientas como la edición génica. Este enfoque innovador utiliza los propios genes para prevenir, curar e incluso erradicar enfermedades hereditarias o adquiridas al corregir las causas genéticas subyacentes.
El documento "Hablando sobre Terapia Génica", publicado por la Fundación Instituto Roche, explora los conceptos fundamentales de esta terapia y sus aplicaciones más destacadas en la Medicina Personalizada de Precisión, con el objetivo de difundir conocimientos avanzados en medicina entre la población general.
Mutaciones genéticas y su impacto en la salud
Las mutaciones genéticas, errores en la información contenida en el ADN que afectan la producción de proteínas, pueden ser causadas por diversos factores como errores durante la división celular, exposición a agentes químicos o infecciones virales. Estas mutaciones pueden tener consecuencias graves, dando lugar a enfermedades hereditarias o adquiridas.
La terapia génica: Cómo funciona
La terapia génica implica la introducción de un gen terapéutico en las células del paciente para corregir mutaciones genéticas o suplir funciones deficientes. Se utilizan diferentes vectores, ya sean virales o no virales, para transportar el material genético terapéutico a las células objetivo. Esta terapia puede tener como objetivo eliminar células afectadas, corregir mutaciones genéticas o suplir funciones deficientes de genes específicos.
La edición genética: Una nueva frontera en la terapia génica
La terapia génica dirigida o edición génica permite la modificación precisa del ADN para reparar mutaciones. Esta técnica utiliza enzimas nucleasas, como CRISPR/Cas, para cortar el ADN en lugares específicos y modificar genes defectuosos.
Aplicaciones en enfermedades monogénicas y poligénicas
Inicialmente diseñada para enfermedades monogénicas, la terapia génica ha ampliado su alcance para abordar enfermedades poligénicas. Ejemplos incluyen trastornos como la hemofilia y enfermedades de la hemoglobina, así como el cáncer, que puede ser causado por la interacción de múltiples genes.
Perspectivas futuras
La terapia génica está transformando la medicina al ofrecer tratamientos más precisos y personalizados. En el marco de la Medicina Personalizada de Precisión, representa un cambio de paradigma al proporcionar alternativas terapéuticas para enfermedades que anteriormente carecían de tratamientos efectivos.
El avance continuo en este campo promete una revolución en la prevención y tratamiento de enfermedades, ofreciendo nuevas esperanzas para millones de personas en todo el mundo.
Fuente: EFE
