La FDA aprueba un tratamiento de 3,5 millones de dólares para la hemofilia, ahora el fármaco más caro del mundo.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó el Hemgenix, un nuevo medicamento para tratar la hemofilia. El fabricante CSL Behring fijó el precio en 3,5 millones de dólares por tratamiento, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.

Hemgenix es una terapia génica para tratar adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético en el que las personas no producen una proteína necesaria para crear coágulos de sangre. Aproximadamente 1 de cada 40.000 personas tiene la enfermedad, la mayoría de los cuales son hombres.

La terapia génica redujo el riesgo de sangrado excesivo para las personas con hemofilia B, según sugieren los datos de los primeros ensayos

El tratamiento típico requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener niveles suficientes del factor de coagulación faltante o deficiente, pero la nueva terapia génica está destinada a ser una infusión IV única.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”, dijo en un comunicado el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

“La aprobación brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras, para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

El Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización de investigación independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos recetados y otros productos médicos y afirma que Hemgenix es ahora el medicamento más caro del mundo.